英國13歲女孩Alyssa患了一種不可治愈的白血病,當母親去年認為這是女兒的最後一個聖誕節後,估不到今個聖誕節仍可與愛女度過。在用盡所有治療方法後,醫生利用生物工程為Alyssa找到「救命藥」,奇跡地6個月後癌細胞蹤影完全消息,但Alyssa仍需持續監察以防癌症復發。
母親:去年今日以為是最後一次共度聖誕
Alyssa去年5月診斷患上T細胞急性淋巴細胞白血病(T-cell acute lymphoblastic leukaemia)。T細胞原是保護身體,找出及摧毀威脅,但Alyssa的T細胞卻失控危害身體。她所患癌症屬惡性,先是接受化療,然後是骨髓移植,但都未能將癌細胞擊退,她說:「我最終會死去。」母親Kiona稱,去年這個時候她害怕過聖誕節,「認為這是我們與她度過的最後一個聖誕節」。女兒今年1月13歲生日時,她只懂哭泣。
基因編輯技術救回一命
基因技術近年突飛猛進為Alyssa點燃生存希望。大奧蒙德街醫院(Great Ormond Street Hospital)的團隊使用鹼基編輯(base editing)技術,透過生物工程造出一種新的T細胞,可以追蹤及殺死Alyssa體內致癌的T細胞。研究員從捐贈者取得健康的T細胞,然後改造它們,首先是除去有關T細胞的攻擊機制,以防它們攻擊Alyssa身體。第二步是除去T細胞裡的CD7化學標記,第三個編輯步驟是為有關T細胞塑造「無形保護罩」,防止它們遭化療藥物殺死。
最後一步是基因改造指使T細胞追蹤任何有CD7化學標記的細胞,藉此摧毀Alyssa體內所有T細胞,包括致癌的T細胞。因此,在鹼基編輯過程中要除去CD7化學標記,否則經改造的T細胞會自我攻擊。如果此治療方法成功,Alyssa的免疫系統包括T細胞,將可在第二次骨髓移植中重建。
首人接受鹼基編輯治療
經過治療團體解釋,是Alyssa自己決定做白老鼠,今年5月成為首人接受有關鹼基編輯治療,當中涉及數百萬個修改細胞。治療期間,因為無論好或壞的T細胞均遭攻擊,所以Alyssa會容易受感染。在一個月後,Alyssa接受第二次骨髓移植重建免疫系統。她然後留醫16個星期,期間弟弟不可以探訪,以防帶了細菌感染她。在最近的兩次檢查中均無發現癌細胞,Alyssa說,「我學會感謝所有微小的事物,感恩我現時仍在人世。」她慶幸有此機會,希望此技術日後能幫助其他兒童。